Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Étude ZUMA-4 : étude de phase 1-2 visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du KTE C19 chez des enfants et des adolescents ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B récurrente ou réfractaire. La leucémie lymphoblastique aiguë est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui apparaît à la suite de modifications de l’ADN d’une cellule souche de la moelle osseuse en croissance qui donnera lieu aux cellules sanguines. La cellule endommagée se transformera en une cellule leucémique qui va se multiplier, entraînant une accumulation des cellules qu’on appelle blastes leucémiques. Cette maladie évolue rapidement en l’absence de traitement. Les leucémies aiguës lymphoblastiques représentent environ 80% des leucémies aiguës de l’enfant. La thérapie CAR-T est produite pour chaque patient individuellement à partir de leurs propres cellules. Pendant le traitement, les cellules T sont extraites du sang du patient et reprogrammées génétiquement pour devenir des cellules T capables de produire un récepteur d’antigènes CD19 chimérique qui va leur permettre de reconnaitre et détruire les cellules cancéreuses qui expriment le CD19 et les cellules B. L’axicabtagène ciloleucel (KTE-C19) est une thérapie cellulaire de type CAR-T. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du KTE-C19 chez des patients ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B, récurrente ou réfractaire. Tous les patients recevront une chimiothérapie de conditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide suivie d’une seule perfusion d’axicabtagène ciloleucel (KTE C19). Les patients seront suivis pendant 1 an.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie, Thérapie Cellulaire,

Étude GS-US-313-1090 : étude de phase 1b évaluant la sécurité et la tolérance de l’idélalisib en monothérapie et en association avec du rituximab, de l’ifosfamide, du carboplatine et de l’étoposide (RICE) chez des enfants ayant un lymphome diffus à grandes cellules B ou un lymphome médiastinal à cellules B. [essai clos aux inclusions] Un lymphome est un cancer du système lymphatique, le principal élément du système immunitaire de l'organisme. C'est une maladie qui implique des cellules de la famille des globules blancs, appelées lymphocytes. La chimiothérapie RICE (rituximab, ifosfamide, carboplatine, étoposide) est une association de plusieurs molécules indiquées dans le cadre de lymphome à cellules B. Le rituximab agit en se liant à la cellule cancéreuse pendant que l’ifosfamide, le carboplatine et l’étoposide agissent sur l’ADN de cette même cellule. L’idélalisib agit en inhibant les voies responsables de la prolifération, la survie, la migration et la rétention des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et la tolérance de l’idélalisib en monothérapie et en association avec du rituximab, de l’ifosfamide, du carboplatine et de l’étoposide (RICE) chez des enfants ayant un lymphome diffus à grandes cellules B ou un lymphome médiastinal à cellules B. Les patients seront répartis en 2 groupes selon leur âge. Tous les patients recevront de l’idélalisib à dose croissante 1 fois le premier jour puis 2 fois par jour seul pendant 21 jours, puis recevront de l’idélalisib 2 fois par jour en association avec du rituximab le premier et le troisième jour de chaque cure, de l’ifosfamide et de l’étoposide 1 fois par jour pendant 3 jours à partir du troisième jour de chaque cure et du carboplatine le troisième jour de chaque cure. Le traitement sera répété toutes les 3 semaines pendant 1 an maximum en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant 5 ans maximum.

• Pays France,
• Organes Lymphomes non hodgkinien,
• Spécialités Pédiatrie, Thérapies Ciblées, Immunothérapie - Vaccinothérapie, Chimiothérapie,

NAVE-CYCLO : Essai de phase 2 évaluant l'efficacité d'une chimiothérapie par vinorelbine et cyclophosphamide, chez des patients jeunes ayant une tumeur réfractaire ou en rechute (rhabdomyosarcome ou autres tumeurs des tissus mous, tumeur d'Ewing, ostéosarcomes, neuroblastomes ou médulloblastomes). [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’une chimiothérapie associant de la vinorelbine (Navelbine®) et du cyclophosphamide (Endoxan®) chez des patients ayant une tumeur récidivante ou n’ayant pas répondu aux traitements classiques. Les patients recevront de la vinorelbine en perfusion, 1 fois par semaine pendant 3 semaines et du cyclophosphamide par voie orale tous les jours pendant 4 semaines.

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

SFCE-Metro 01 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité d’une chimiothérapie associant celecoxib-methotrexate-vinblastine-cyclophosphamide, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide en rechute ou en progression. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’une chimiothérapie associant celecoxib-methotrexate-vinblastine-cyclophosphamide, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide en rechute ou en progression. Les patients recevront une chimiothérapie comprenant une perfusion de vinblastine toutes les semaines pendant sept semaines, des comprimés de celecoxib deux fois par jour, des comprimés de cyclophosphamide tous les jours pendant trois semaines, puis des comprimés de méthotrexate deux fois par semaine pendant trois semaines. L’ensemble de ces traitements sera répété tous les deux mois, jusqu’à six cures (un an). En absence de rechute ou d’intolérance, les patients pourront recevoir six cures supplémentaires de ce traitement. Dans le cadre de cet essai, les patients pourront participer à une étude associée nécessitant quatre prélèvements sanguins au cours de deux premières cures.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie, Pharmacologie - Recherche de Transfert,

TOTEM : Essai de phase 1 évaluant une chimiothérapie associant le topotécan et le témozolomide, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide maligne réfractaire ou en rechute. [essai clos aux inclusions] L'objectif de cet essai est de déterminer la dose recommandée d' une chimiothérapie associant topotécan et témozolomide chez des enfants ou adolescents ayant une tumeur maligne réfractaire aux traitements conventionnels. Les patients recevront le topotécan et le témozolomide pendant 5 jours toutes les 4 semaines. Les patients seront traités à une même dose par groupe de 3. La dose administrée aux 3 patients suivants sera fonction de la tolérance.

• Pays France,
• Organes Tout Cancer,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie,

HR NBL : Essai de phase 3 randomisé comparant 2 stratégies de traitement, chez des patients jeunes ayant un neuroblastome de haut risque. [essai clos aux inclusions] Cet essai porte sur le traitement des neuroblastomes à haut risque. Le traitement se déroulera en différentes phases : - une chimiothérapie d’induction visant à réduire la taille de la tumeur avant l’opération - une ablation de la tumeur, - une chimiothérapie de consolidation, - une radiothérapie, - un traitement d’entretien. Au cours de la chimiothérapie d'induction, les patients recevront du carboplatine, de l'étoposide, de la vincristine, du cisplatine et du cyclophosphamide. Une ablation de la tumeur sera ensuite pratiquée chez tous les patients. Après la chirurgie, les patients seront à nouveau répartis de façon aléatoire entre deux groupes pour recevoir une chimiothérapie de consolidation : Dans le premier groupe, les patients recevront du busulfan et du melphalan. Dans le deuxième groupe, les patients recevront du carboplatine, de l'étoposide et du melphalan. Après la chimiothérapie, une radiothérapie sera réalisée au niveau de la tumeur primitive, puis un traitement d'entretien par acide rétinoïque sera débuté.

• Pays France,
• Organes Système nerveux - autres,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

Étude 54179060LYM3003 : étude de phase 3 randomisée visant à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants et des jeunes adultes ayant un lymphome non hodgkinien à cellules B matures récurrent ou réfractaire. Le lymphome est un cancer du système lymphatique qui conduit à la production anormale de lymphocytes, dans la plupart des cas des lymphocytes B. Ces lymphocytes cancéreux peuvent se diviser plus vite et vivent plus longtemps que les lymphocytes sains. Les cellules du lymphome peuvent être dispersées dans tous les ganglions et les tissus lymphatiques, mais dans 30-40 % des cas le lymphome est localisé au moment du diagnostic. Le traitement se fait souvent par une chimiothérapie et/ou une thérapie ciblée. L’ibrutinib est une thérapie ciblée qui inhibe la stimulation des cellules B malignes responsable de leurs divisions non contrôlées. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants et des jeunes adultes ayant un lymphome non hodgkinien à cellules B matures récurrent ou réfractaire. L’étude se déroulera en 2 parties. Dans la 1ère partie, les patients recevront de l’ibrutinib selon un schéma d’escalade de dose associé à une thérapie de type RICE (rituximab, ifosfamide, carboplatine, étoposide, dexaméthasone) ou de type RVICI (rituximab, vincristine, ifosfamide, carboplatine, idarubicine, dexaméthasone), selon le choix de l’investigateur. En cas de réponse au traitement, les patients recevront ensuite l’ibrutinib PO pour 3 cures ou jusqu’à la progression, intolérance au traitement ou jusqu’au début d’un traitement antilymphome ou d’un régime de conditionnement pour une greffe de cellules souches. Dans la 2ème partie, les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du 1er groupe recevront de l’ibrutinib associé à une thérapie de type RICE ou RVICI pour 3 cures, ou jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront la thérapie de tyoe RICE ou RVICI seule pour 3 cures, ou jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. En cas de réponse au traitement, les patients recevront l’ibrutinib pour 3 cures. Les patients seront suivis pendant un maximum de 4,2 ans.

• Pays France,
• Organes Lymphomes non hodgkinien,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie, Thérapies Ciblées,

ITCC-004-GEMOX : Essai de phase 2 évaluant l'efficacité d'une chimiothérapie associant gemcitabine et oxaliplatine chez des patients jeunes ayant une tumeur solide en rechute ou résistante au traitement. [essai clos aux inclusions] L'objectif de cet essai est d'étudier l'efficacité et la tolérance d'une chimiothérapie à base de gemcitabine (Gemzar®) et d'oxaliplatine (Eloxatin®) chez des patients jeunes ayant une tumeur solide (par opposition aux tumeurs du sang) en récidive ou ne répondant pas aux traitements. Les patients recevront au maximum 12 cures de la chimiothérapie administrée par perfusion. Après la fin du traitement les patients seront revus tous les 3 à 4 mois pendant au moins 1 an.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

Sanofi-Aventis EFC10339 : Essai de phase 2 randomisé évaluant un traitement d’induction associant docétaxel à une chimiothérapie par cisplatine, 5-fluorouracil chez des patients jeunes ayant un carcinome nasopharyngé. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] International randomized study to evaluate the addition of docetaxel to the combination of cisplatin-5-fluorouracil (TCF) vs. cisplatin-5-fluorouracil (CF) in the induction treatment of nasopharyngeal carcinoma (NPC) in children and adolescents.

• Pays France,
• Organes Pharynx,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

LOC/03-05 : Essai de phase 4 étudiant la compliance aux soins de bouche au cours d'une chimiothérapie, chez l'enfant ayant une leucémie aiguë lymphoblastique ou un lymphome B. [essai clos aux inclusions] L'objectif de cet essai est d'évaluer les soins de bouche qui sont normalement réalisés pendant et après une chimiothérapie afin de prévenir la mucite buccale (ulcérations au niveau de la bouche qui peuvent être douloureuses et gêner l'alimentation). La survenue de cette complication pourrait être diminuée par une observation scrupuleuse des soins des dents et de la bouche. Au cours de la première cure de chimiothérapie, chaque semaine une consultation bucco-dentaire permettra de faire un examen approfondi de la bouche et des prélèvements bactériologiques seront effectués sur la face interne des joues et de la langue. Un nouvel examen sera ensuite réalisé à chaque phase du traitement.

• Pays France,
• Organes Lymphomes non hodgkinien, Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,